Вірус за 850 тисяч доларів в США випустили найдорожче в світі ліки

Надходить у продаж найдорожче в історії США ліки - вартістю 850 тисяч доларів (48 мільйонів рублів) за упаковку. Запам'ятайте цю назву: Luxturna. Відтепер це найдорожчий препарат у всьому світі. Його з початку цього року буде випускати базується у Філадельфії фармацевтична компанія Spark Therapeutics, яка спеціалізується на генній терапії.

Джерело: CBS.com

У грудні 2017 року Управління по продуктах і ліках США (FDA) схвалило генну терапію Luxturna для лікування рідкісного спадкового захворювання сітківки - амавроза Лебера. Розроблена американською компанією Spark Therapeutics, Luxturna стала першою генною терапією, яка за допомогою генетично модифікованого вірусу виправляє прямо в організмі пацієнта геном клітин сітківки, забезпечуючи часткове відновлення зору.

Ген RPE65 кодує виробництво необхідного для нормального зору ферменту і відповідає за формування світлових рецепторів очей, але, якщо людині дістанеться його дефектна копія, це викличе сліпота Лебера або пігментний ретиніт. Обидва захворювання виражаються в погіршенні зору і ризик сліпоти. Порятунком може стати генна терапія.

Luxturna є розчином з генетично модифікованим вірусом, який несе в собі "правильний" ген PRE65. Вірус вводиться прямо в очне яблуко і запускає в сітківці виробництво виправленого ферменту. Операція триває всього 45 хвилин. Повідомляється, що достатньо одноразового застосування препарату. В упаковці буде міститися дві дози - по одній в кожне око (тобто по 425 тисяч доларів за дозу).

Тестування довело, що Luxturna дійсно відновлює зір у тих, хто має рідкісну форму успадкованої сліпоти. Підраховано, що в США з цим діагнозом змушені жити близько двох тисяч чоловік.

Спочатку Spark Therapeutics збиралася випустити препарат на ринок за ціною в мільйон доларів, але страхові компанії переконали її дещо зменшити цю суму. В Америці більшість препаратів, які виписуються за рецептом лікаря, хоча б частково оплачуються страхують здоров'я фірмами.

І хоч це і колосальна ціна за препарат, Luxturna - це справжній прорив в медицині, адже генна терапія може допомогти в боротьбі як зі спадковими хворобами, так і з раком, більшість випадків якого починаються з ушкодження ДНК.

На сьогоднішній день найдорожчим ліками в світі був застосовуваний в Європі, але не мав ліцензії США препарат генної терапії Glybera від компанії uniQure. Його вартість становила 1,2 мільйона доларів. Однак в минулому році його зняли з виробництва через недостатній попит. Ці ліки призначене для генної терапії рідкісного спадкового захворювання - дефіцит ферменту ліпопротеінази.